Cofepris autoriza un nuevo medicamento para la amiloidosis hereditaria por transtiretina con polineuropatía
La Comisión Federal para la Protección contra Riesgos Sanitarios (Cofepris) ha concedido a PTC Therapeutics la aprobación para la comercialización en México de una terapia innovadora destinada al tratamiento de la amiloidosis hereditaria por transtiretina con polineuropatía.
Esta aprobación marca un avance significativo en el manejo de esta enfermedad rara, que hasta la fecha ofrecía pocas opciones terapéuticas para mejorar la calidad de vida de los pacientes.
La amiloidosis hereditaria por transtiretina con polineuropatía (hATTR-PN) se caracteriza por la acumulación de una proteína anormal, conocida como amiloide, en diversos órganos, incluidos el hígado, los riñones, el sistema nervioso y el tracto digestivo, lo que puede alterar su funcionamiento. En México, se estima que la prevalencia de esta enfermedad es de 0.89 casos por cada 100,000 habitantes, con las principales zonas endémicas situadas en Morelos (36%), Guerrero (41%), Ciudad de México (11%) y Guanajuato (11%).
La terapia innovadora de PTC Therapeutics está diseñada para tratar la polineuropatía en estadios 1 o 2 en adultos con amiloidosis hereditaria por transtiretina (hATTR-PN). Se trata de un oligonucleótido antisentido de fosforotioato de 2′-O-2-metoxietilo, un tratamiento novedoso que opera con un mecanismo de acción diferente a los enfoques anteriores para esta forma de amiloidosis hATTR. Este medicamento fue el primero a nivel mundial en recibir aprobación en Canadá, la Unión Europea y Estados Unidos, y ahora se suma México, después de su autorización en Brasil, Colombia y Chile.
El uso de este fármaco contribuye a ralentizar la progresión de la enfermedad y de la polineuropatía, ayudando a conservar o incluso a mejorar la calidad de vida del paciente.
“Es importante señalar que la progresión de la hATTR-PN es rápida una vez que se presenta la neuropatía. Sin un manejo adecuado, el paciente puede perder la capacidad de caminar. Por ello, es crucial generar conciencia y visibilidad sobre la enfermedad, ya que un diagnóstico oportuno y el inicio del tratamiento adecuado pueden llevar a mejores resultados para el paciente,” comentó la Dra. Pilar Pichardo, directora médica de PTC Therapeutics en México.
PTC Therapeutics es una biofarmacéutica comprometida con el apoyo a las personas que padecen enfermedades raras, enfocándose en la ciencia y la investigación para alcanzar lo imposible. Durante más de 25 años, ha utilizado sus plataformas científicas para liderar el desarrollo de terapias revolucionarias e innovadoras que transforman vidas y brindan más momentos significativos para pacientes y sus familias en todo el mundo.
